FDA发布基因疗法6大指南、发法人工智能预测基因突变精确度更高……BioWeek一周事

本周，布基国产阿尔茨海默症新药完成临床3期试验，因疗预测FDA针对基因疗法发布6份新指南，指南智能周事FDA针对基因疗法发布6份新指南，人工基因疗法在胎儿期进行或可逆转遗传病，基因精确人工智能预测基因突变精确度更高…………更多资讯，突变请跟随小编一起回顾吧。度更

喜讯！发法国产新药完成临床3期试验，布基攻克阿尔茨海默症迈出关键一步

上海绿谷制药有限公司17日宣布，因疗预测由中国海洋大学、指南智能周事中国科学院上海药物研究所和上海绿谷制药联合研发的人工治疗阿尔茨海默症新药“甘露寡糖二酸（GV-971）”顺利完成临床3期试验。此次试验完成，基因精确意味着该新药研制已经迈过了最关键的突变一步。

6大指南首发！FDA大动作，高调“护卫”基因疗法

基因疗法曾经只是一种理论，现在随着生命医学的进步，它们正在“梦想成真”。2017年，FDA先后批准3个基因治疗药物。2018年，FDA局长Scott Gottlieb博士多次发表声明，将为基因疗法的开发、审查和批准提供一个完整框架。7月11日，FDA针对基因疗法发布6份新指南，旨在促进这一个革新领域的发展。

实时分析、周期缩短、超长读长！这款手持式测序仪在快速检测领域“魅力十足”

病原体传播，无论是经过空气、食物或是水，都有可能对畜牧业、农业和人类健康造成深远的影响。然而，当前的测序技术对微生物分析仍存在很大挑战。如今，利用纳米孔测序的实时性和直接DNA/RNA的能力，科学家们已经将Oxford Nanopore公司研发的MinION运用在了微生物鉴定、抗生素抗药性分析以及结核样本检测等需要快速检测结果的领域，大大缩短了从取样到出结果的周期。

均超一亿$！GEN：2018上半年IPO全球Top10，药明康德摘得榜首

2018年上半年已经告罄，GEN推出“Top 10 Biopharma IPOs of January—June 2018”榜单，罗列了2018年迄今为止全球IPO业绩最佳的10家医药企业。其中，位居榜首的是今年5月在上海证券交易所挂牌上市的药明康德。

液体活检新突破！科学家们开发出“RNA测序”的通用模板

通过检测血液或尿液中少量的RNA来诊断或治疗疾病是一个新兴领域。随着技术的进步，研究人员可以对RNA片段进行测序，但不同的人使用不同的方法来测序RNA，有时会得到不同的结果，这是影响成功的一个重大障碍，使得此领域很难取得进展。近来，密歇根大学Tewari教授的实验室领导了美国和荷兰的9个实验室组成联盟，通过美国国立卫生研究院，试图解决这个问题。该联盟测试了9种不同的RNA测序方法，以了解和标准化测序小RNA的最佳方法，他们的目标是创建一个可以从一个实验室复制到另一个实验室的标准。

提前干预！Nature医学：在胎儿期进行，基因疗法或可逆转遗传病

基因治疗的出现改变了传统医疗的范式，特别是针对罕见病。7月16日，《Nature Medicine》期刊发表一项最新成果：科学家们尝试在胎儿阶段实施基因疗法，有望将致命遗传病扼杀在摇篮里。这一研究在小鼠模型中完成，成功修复了子宫中胎鼠的罕见突变，为未来实现胎儿基因治疗带来了希望！

过敏不一定是坏事儿！Nature子刊重要发现：过敏反应可抵御皮肤癌

过敏是十分惹人厌的事儿。据估计，目前44 %的英国人至少有一种过敏源。但过敏是否真的百害而无一利？近日，伦敦帝国理工学院的一项研究从另一方面为过敏“正名”：研究表明，引发过敏反应的免疫系统成分也可能有助于保护皮肤免受癌症的侵害。

好消息！Nature子刊：磁线有望助力癌症早筛

癌症早期多无明显症状，等患者出现特异症状时，常已属于癌症晚期。世界卫生组织指出，2/3的癌症可以预防和治愈。近日，斯坦福大学医学院的一项新研究表明，用于清除稀少和难以捕获的肿瘤细胞的磁线可能是一种快速有效的早期癌症检测策略。这或将极大的帮助癌症的早期发现。

Nature子刊：不靠试验！人工智能再发力，预测基因突变精确度更高

基因暗物质是指对生物界中的基因起决定性的物质。近日，科学家们开发出一种被称为ExPecto的新人工智能，可预测人类基因组中所谓“暗物质”区域的基因突变的影响。ExPecto还可指出特定的突变是如何破坏整个基因的开启和关闭的。

“改造”癌细胞对抗癌症？Science子刊展示：巧用“魔剪”的新思路

“利用癌细胞自己攻击自己”——这是《Science Translational Medicine》期刊最新一篇文章揭示的一种抗癌新尝试。科学家们借助“魔剪”CRISPR对癌细胞进行“改造”，使其能够对抗自己的同类。这一招“借力打力”有望适用于多种癌症类型。

推翻传统观点！高水平维生素D并不能预防痴呆

上半年，探索君先后报道了维生素D降低患癌风险、治疗糖尿病、提高出生几率等方面的好消息。然而，7月9日发表的一项新成果却给维生素D泼了点冷水。研究称，维生素D不太可能保护个体免受多发性硬化症、帕金森病、阿尔茨海默症或其他大脑相关疾病的侵害。

Nature重磅：更快、更便宜、更精准！“魔剪”CRISPR或改写细胞疗法

无需病毒载体，实现对人类T细胞高效、精准的基因改造，这是科学家们最新发表在Nature杂志上的突破成果。而“魔剪”CRISPR又在其中发挥了至关重要的作用。研究人员认为，这一成果对科研、医学和工业领域具有重大意义，将大大加快下一代细胞疗法的发展，为癌症等疾病的治疗带来新希望。

厉害了！中国人胚胎数据助力表观遗传研究，证明早期胚胎环境会影响未来健康

7月11日，发表在Science Advances杂志上的一项研究称，科学家们已初步了解到，在受孕后的最初几天里，我们基因上的标记可能与未来不良健康结果有关。这项研究是了解胚胎对早期环境作出反应的机制的重要一步，或能指导受孕前干预模式的制定，为未来健康打下基础。

(责任编辑：综合)